Thuốc sinh học là một
trong những phát minh mang tính chất cách mạng trong lĩnh vực Y khoa. Thuốc đã
góp phần cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của hàng triệu người mắc các
bệnh mạn tính và đặc biệt là các bệnh hiểm nghèo đe dọa tính mạng của người bệnh.
Tại Việt Nam, thuốc sinh học ngày càng đóng vai trò quan trọng và trong thực tế
các sản phẩm này đã được ứng dụng rộng rãi trong điều trị nhiều nhóm bệnh lý.
Phát minh mang tính chất
cách mạng
Tại
hội thảo “Thuốc sinh học: thách thức nhìn từ khía cạnh khoa học và quản lý” do
Viện Nghiên cứu phòng chống ung thư phối hợp với Văn phòng đại Diện Hoffmann-
La Roche tại TP.HCM tổ chức, nguyên thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Thị Xuyên cho
biết, thuốc sinh học là một trong những phát minh mang tích chất cách mạng
trong lĩnh vực Y khoa, đặc biệt kể từ khi phát hiện ra các kháng thể đơn dòng
từ 1975; góp phần cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của hàng triệu người
mắc các bệnh mạn tính và đặc biệt là các bệnh hiểm nghèo đe dọa tính mạngcủa
người bệnh. Tại Việt Nam, thuốc sinh học ngày càng đóng vai trò quan trọng và
trong thực tế các sản phẩm này đã được ứng dụng rộng rãi trong điều trị nhiều
nhóm bệnh lý. Tuy nhiên, kinh nghiệm quản lý đối với sản phẩm này vẫn còn nhiều
hạn chế.
Trình
bày về tính chất đặc thù của thuốc sinh học, tại cuộc họp, bà Abas Aparh,
nguyên Phó giám đốc - Trung tâm đăng ký thuốc, Trưởng khối xét duyệt thuốc sinh
học, Bộ Y tế Malaysia, hiện là chuyên gia tư vấn cho các vấn đề pháp chế Dược,
nhấn mạnh: thuốc sinh học là một loại thuốc chuyên biệt, có bản chất là protein
và/hoặc axít nucleic, được sản xuất từ các tế bào sống qua quy trình công nghệ
sinh học. Tính chất đặc thù của thuốc sinh học là sự phức tạp ở mức độ phân tử,
có kích thước lớn với quy trình sản xuất phức tạp và có tính “duy nhất”, khiến
cho việc sao chép trở nên khó khăn hơn hẳn các thuốc hóa dược, phân tử nhỏ được
tổng hợp từ công nghệ hóa học thông thường.
Thuốc
sinh học có vai trò quan trọng trong điều trị bệnh ung thư
Vì
lẽ đó, thuốc sinh học được sản xuất nhằm sao chép một thuốc sinh học đã được
cấp phép (thuốc gốc) sau khi thuốc này hết hạn bảo hộ, phải được chứng minh
tương tự sinh học về các đặc tính chất lượng, hiệu quả và an toàn trên cơ sở
của các thử nghiệm so sánh một cách toàn diện, phù hợp với các hướng dẫn chuyên
môn của cơ quan quản lý (trên cơ sở hướng dẫn WHO). Mô hình thuốc “generic” mà
trong đó các đặc tính của thuốc gốc và thuốc sao chép mặc nhiên là được cho là
gần như tương đương nhau, không phù hợp để áp dụng cho thuốc sinh học. Thuốc
sinh học tương tự không giống như thuốc “generic” và không thể được gọi là
biogeneric (generic sinh học).
Thách
thức đặt ra cho việc đánh giá tính tương tự sinh học là phải làm sao phân biệt
rõ sự tương tự về chất lượng, an toàn, hiệu quả của thuốc sinh học tương tự so
với thuốc sinh học gốc, và đó là một quá trình đánh giá chặt chẽ, bao gồm cả
việc chứng minh tương tự nhau trong các nghiên cứu đối đầu với những tiêu chí
nghiêm ngặt. Một luận điểm quan trọng cũng cần lưu ý là một khi thuốc sinh học
sao chép không được chứng minh, hoặc không chứng minh được sự tương tự với
thuốc sinh học gốc thì không thể được xem là thuốc sinh học tương tự.
Duy trì cảnh giác dược
để đảm bảo an toàn và hiệu quả
Liên
quan đến vấn đề cảnh giác dược đối với thuốc sinh học, Phó giám đốc trung tâm
Quốc gia về Thông tin thuốc và Theo dõi phản ứng có hại của thuốc (ADR),
PGS.TS.DS. Nguyễn Hoàng Anh, chia sẻ, tính an toàn mà đặc biệt là tính sinh
miễn dịch của thuốc sinh học với các nguy cơ, phản ứng phụ không dự kiến trước
thường chỉ được phát hiện trong giai đoạn lưu hành sau cấp phép. Phản ứng miễn
dịch của cơ thể đối với các thuốc sinh học khá đa dạng, có thể dao động từ mức
độ không có ảnh hưởng, đến không có ảnh hưởng đáng kể, đến trung hòa hoạt tính
của thuốc làm thuốc mất hiệu quả, hoặc nghiêm trọng hơn là đe dọa tính mạng dẫn
đến tử vong.
Vì
thế, các thử nghiệm lâm sàng cùng với việc duy trì cảnh giác dược sau khi thuốc
được lưu hành trên thị trường là yếu tố thiết yếu để đảm bảo tính an toàn và
hiệu quả của thuốc trong thực hành lâm sàng. Trong đó, việc định danh và truy
xuất nguồn gốc (nhà sản xuất, số lô) của thuốc sinh học nghi ngờ trong
báo cáo biến cố bất lợi có vai trò tối quan trọng cho phép việc phát hiện nguy
cơ sau lưu hành một cách chính xác. Tại thời điểm được cấp phép, tính tương tự
có thể không được chứng minh cho tất cả các chỉ định và mục tiêu điều trị lâu
dài. Do đó, theo các hướng dẫn quốc tế của châu Âu và Hoa Kỳ, tất cả các thuốc
sinh học mới, bao gồm cả thuốc sinh học tương tự đều nằm trong diện phải được
tăng cường giám sát sau khi được cấp phép.
Viện
trưởng Viện nghiên cứu phòng chống ung thư, Phó giám đốc Bệnh viện K - PGS.TS.
Trần Văn Thuấn cho biết, trong lĩnh vực chữa trị ung thư tại Việt Nam, các
thuốc sinh học ngày càng giữ vai trò quan trọng đặc biệt là các liệu pháp điều
trị trúng đích sử dụng kháng thể đơn dòng; mang đến giải pháp an toàn và hiệu
quả trong việc kéo dài và nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư.
Tuy
nhiên, không phải tất cả các bệnh nhân đều có thể tiếp cận với các thuốc sinh
học này. Do đó, sự xuất hiện của các thuốc sinh học tương tự tại Việt Nam trong
tương lai, nếu có sẽ mở rộng khả năng tiếp cận cho bệnh nhân. Thách thức đặt ra
cho bác sỹ và bệnh nhân là phải làm sao nhận biết được thuốc sinh học tương tự
là gì và có đặc điểm nào khác so với thuốc sinh học gốc hay thuốc sinh học
không so sánh được để có quyết định lựa chọn tốt nhất cho từng cá thể bệnh nhân
trong bối cảnh đầy đủ thông tin.
Nguồn Suckhoedoisong.vn