Gen trị liệu là một kỹ thuật y học khá phổ biến ở một số nước tiên tiến trên thế giới. Kỹ thuật này đã được ứng dụng thành công trong điều trị ung thư và các bệnh tim mạch, Lupus ban đỏ hệ thống, thần kinh, huyết học ... Ở Việt Nam, Gen trị liệu còn khá mới mẻ, bước đầu mới chỉ được thử nghiệm trên quy mô nhỏ trong điều trị một số bệnh như nhồi máu cơ tim, ung thư máu, ghép tủy ...
Sự ra đời của Đơn vị Gen trị liệu - Bệnh viện Bạch Mai là một bước đột phá trong công nghệ gen trị liệu tại Việt Nam và là mốc quan trọng đánh giá sự phát triển khoa học kỹ thuật của bệnh viện. Đây là Đơn vị gen trị liệu hoạt động chuyên sâu đầu tiên của nuớc ta, là cầu nối giữa các Trung tâm tế bào gốc với các cơ sở gen trị liệu để giải quyết nhu cầu phòng và điều trị bệnh, đặt biệt là bệnh ung thư và các bệnh hiếm gặp.
