Sự kiện thu hút sự tham gia của các chuyên gia y tế, nhà khoa học hàng đầu trong và ngoài nước, cùng đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng, kỹ thuật viên đến từ các đơn vị trọng điểm như: Trung tâm Huyết học và Truyền máu, Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu, Trung tâm Dị ứng - Miễn dịch lâm sàng và Viện Xét nghiệm y học.

Chương trình có sự hiện diện và chủ trì của PGS.TS. Nguyễn Tuấn Tùng - Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, Giám đốc Trung tâm Huyết học và Truyền máu. Báo cáo viên là nhà khoa học TS. Đặng Văn Đức - chuyên gia về miễn dịch học đang công tác tại DRFZ và Charité - University Medicine Berlin (Đức).

Liệu pháp CAR-T trong ung thư huyết học

Liệu pháp tế bào CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) là một bước đột phá trong y học cá thể hóa, đặc biệt hiệu quả trong điều trị các bệnh ung thư máu (huyết học) tái phát hoặc kháng trị.

Quá trình sản xuất tế bào CAR-T bắt đầu bằng việc tách bạch cầu từ máu của bệnh nhân. Sau khi được phân lập và chọn lọc, các tế bào T sẽ trải qua quá trình hoạt hóa, tiếp đó là bước chuyển nạp gen (thường thông qua vector virus hoặc non-virus) để biểu hiện các thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) trên bề mặt. Các tế bào này khi được truyền vào cơ thể sẽ nhận diện, bám dính vào tế bào ung thư (thông qua phần nhận diện ngoại bào), sau đó kích hoạt các tế bào T tấn công tế bào ung thư.

Theo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), CAR-T đã được phê duyệt trong điều trị leukemia, lymphoma và đa u tủy, đặc biệt ở nhóm bệnh nhân tái phát, kháng trị.

Điều trị bằng liệu pháp CAR-T mang lại hy vọng lớn cho bệnh nhân ung thư huyết học, nhưng do cơ chế kích hoạt hệ thống miễn dịch rất mạnh, liệu pháp này cũng đi kèm với những tác dụng phụ đặc trưng và đôi khi nghiêm trọng như hội chứng giải phóng cytokine, độc tính thần kinh, suy giảm miễn dịch, ly giải u… Các tác dụng phụ này có thể diễn biến nhanh và đe dọa tính mạng người bệnh.

Tiềm năng vượt trội trong điều trị bệnh tự miễn

Nội dung thứ hai của chương trình đề cập đến ứng dụng CAR-T trong các bệnh tự miễn kháng trị. Cơ chế điều trị tập trung vào việc loại bỏ tế bào B mang CD19, từ đó giảm sản xuất tự kháng thể.

Theo Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH), các nghiên cứu ban đầu đã ghi nhận khả năng lui bệnh sâu ở bệnh nhân lupus nặng. Tuy nhiên, thách thức đặt ra là sự tồn tại của các tế bào plasma không biểu hiện CD19 vẫn tiếp tục duy trì bệnh. Từ các nghiên cứu của mình, TS. Đặng Văn Đức chỉ ra rằng cơ chế kháng trị này đòi hỏi y học phải phát triển thêm các liệu pháp nhắm mục tiêu đa dạng hơn.

Ung thư mô đặc và các chiến lược miễn dịch mới

Ung thư mô đặc tiếp tục là thách thức lớn đối với CAR-T do môi trường vi mô ức chế miễn dịch. Liệu pháp tế bào thâm nhập khối u (TIL) và các chiến lược sử dụng tế bào Natural Killer (CAR-NK) đang được nghiên cứu nhằm tăng hiệu quả điều trị.

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI), các phương pháp này cho thấy tiềm năng nhưng vẫn cần thêm dữ liệu lâm sàng để khẳng định hiệu quả và độ an toàn.

Vai trò của kháng thể đơn dòng và xu hướng điều trị kết hợp

Kháng thể đơn dòng (Monoclonal Antibodies) là nền tảng quan trọng trong miễn dịch trị liệu, với khả năng nhận diện đặc hiệu tế bào ung thư và kích hoạt cơ chế tiêu diệt qua hệ miễn dịch.

Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), xu hướng hiện nay là kết hợp kháng thể đơn dòng với các liệu pháp tế bào nhằm tối ưu hóa hiệu quả điều trị trong bối cảnh khối u có cơ chế né tránh miễn dịch phức tạp.

Tình hình thực tế và tính cấp thiết trong bối cảnh y học Việt Nam

Phát biểu tại chương trình, PGS.TS. Nguyễn Tuấn Tùng chia sẻ tâm huyết và nguyện vọng của Bệnh viện Bạch Mai là mang đến các phương pháp điều trị hiệu quả cao nhất với chi phí hợp lý nhất cho bệnh nhân mắc bệnh máu, bám sát mục tiêu cốt lõi “Vì sức khỏe của nhân dân”.

Trong bối cảnh tỷ lệ mắc ung thư và bệnh tự miễn ngày càng gia tăng, nhu cầu tiếp cận y học tiên tiến là rất lớn. Tuy nhiên, rào cản về chi phí và yêu cầu hạ tầng công nghệ phức tạp khiến CAR-T hiện chưa thể triển khai rộng rãi tại Việt Nam, chủ yếu mới xuất hiện dưới mô hình “Bệnh viện - nghiên cứu lâm sàng” tại một số cơ sở.

Dù vậy, TS. Đặng Văn Đức nhận định rằng với tiềm năng, nguồn lực và đội ngũ y bác sĩ chất lượng cao, Việt Nam hoàn toàn có thể bắt kịp xu hướng toàn cầu, tương tự các quốc gia phát triển như Hoa Kỳ, Đức, Pháp.

Thành công của chương trình sinh hoạt khoa học đa chuyên khoa lần này đã mang lại nhiều kinh nghiệm quý giá, đồng thời cho thấy sự chuẩn bị chủ động của Bệnh viện Bạch Mai về nền tảng kiến thức và nhân lực. Đây là tiền đề quan trọng để đáp ứng các tiêu chuẩn khắt khe về chuyên môn và kiểm soát chất lượng theo chuẩn WHO, hướng tới từng bước làm chủ các công nghệ điều trị tiên tiến trong tương lai.